《新英格兰医学杂志》主编访谈（二）☊美国非法干细胞治疗现象丛生
〈
2015年12月11日星期五
〉
美国非法干细胞治疗现象丛生请听《新英格兰医学杂志》主编 Dr. Morrissey 访谈
△ NEJM主编访谈：美国非法干细胞治疗现象丛生
内 容 概 要
在美国无论医学界、还是普通民众对干细胞临床治疗都寄予厚望。尽管FDA批准用于临床治疗的干细胞产品屈指可数，但并不妨碍许多诊所，为患者提供未获批准的干细胞产品，治疗疾病。特别是那些以临床研究为目标的，研究性治疗活动。因此，非法应用干细胞产品现象，仍会继续下去。
对患者而言，尝试干细胞治疗，的确是难得的机会——因为他们渴望绝路逢生。对于科研人员来讲，他们选择干细胞也多是成人造血干细胞，或多能性胚胎干细胞。问题是，在实验室里验证干细胞可能的疗效或有意义，是否在患者身上取得类似的或更好效果？这不是简单地演绎推理！
另外，某些胚胎干细胞具有分化成各种组织细胞的多能性，那么，进入人体后，又如何发挥其针对疾病的治疗作用？这仍是个谜。
干细胞也具有修饰免疫系统作用。这是干细胞利用机体炎性反应而刺激免疫系统。因此，干细胞的作用机理是否是通过影响或修饰免疫系统功能而达到治病作用呢? 专家们对于干细胞的具体作用也坦言尚不清晰，这也是为什么有些患者的干细胞治疗疗效持续时间不长的原因之一。
从FDA监管法规和审评来看，干细胞产品属于更广泛意义的生物制品或药品等。然而FDA生物制品分门别类，缺乏类似药品的监管和指导。这就造成了FDA对此类治疗方案或产品监管不严，甚至混乱现象。
专家的看法是：FDA的监管法规和规定过时了，这也是为什么一些诊所敢冒犯FDA法规。FDA的行动是对那些开展非法干细胞治疗的诊所开出了警告函，并且颁布了更新版干细胞制品生产和临床应用的规范和监管要求。
最后，那些未经批准的干细胞临床治疗，是否让患者承担着巨大风险? 医生又是如何保护患者的? 专家是如何诠释的呢？
上述问题，在国内也同样纠结难解。这是因为干细胞临床治疗孕育着对某些疑难疾病的创新性疗效，至少个别成功案例佐证了干细胞的临床效果。因此，包括一些医学专家在内，社会民众和患者对于干细胞疗法笃信不疑。但未来如何？还是让我们共同探索吧！
名 词 解 释
Stem cell 干细胞
Unlicensed clinics 无照诊所
Pluripotency 具有多能性
Induced pluripotentstem cells，iPS cells 诱导性多能干细胞
Immune system 免疫系统
Mesenchymal stem cells，MSC 间充质干细胞
Bone marrow mesenchymal cells，MSC 骨髓间充质干细胞
Transplantation 移植
Stromal vascular fraction (SVF) 基质血管组分
Minimal manipulation 最小操作或变化
351 products 351生物产品(FDA监管内容)，如细胞，生长在培养皿中的细胞，通常未经FDA许可，是不能用于患者临床治疗的。
361 products 361产品(FDA监管内容)，如人造血管或肌腱等，执业医生是可以用于临床治疗的。
干细胞专家
背 景 介 绍
Dr. Hermes Taylor-Weiner，干细胞专家。毕业于加州大学圣地亚哥分校，现就职于卡罗琳斯卡医学研究院。他对于干细胞的临床研究，以及那些未经批准的干细胞治疗为主的诊所提出了自己的观点和建议。
上述内容由全球医生组织北京代表处翻译和编辑。欢迎个人转发分享。
公共微信平台、刊物或网站等转载，请联系授权事宜：admin@GlobalMD.org
每周五与您一起聆听国际著名专家评述最新临床与转化医学进展和临床案例分析、以及最新期刊综述。不见不散。请关注我们 sasctm。