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#基因编辑
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▎药明康德/报道
今日，bluebird bio公司和诺和诺德（Novo Nordisk）公司联合宣布，双方达成一项为期3年的研究协议，将联合开发下一代体内基因组编辑疗法，治疗严重遗传性疾病。该合作的重点在于为A型血友病患者开发出替代注射凝血因子的新型疗法，并希望达成“一次治疗，终生获益”的目标。
血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏，导致失控的出血事件。A型血友病患者的凝血因子VIII（FVIII）缺失，其发病率为5000分之一。血友病患者的关节内和肌肉内出血是最常见的临床症状。重复关节出血会导致永久性关节损伤，关节疼痛和活动幅度受限，严重影响患者生活质量。在有效疗法出现以前，严重的血友病患者经常无法活到成年，平均预期寿命只有11年。目前，血友病的主要疗法是通过定期输液来补充血液中缺乏的凝血因子。虽然这种疗法能够将患者的预期寿命提高到只比正常人少10年，但定期输液的负担和为了预防出血而谨小慎微的生活将陪伴他们一生。
bluebird bio公司的MegaTAL（归巢内切核酸酶）是一种单链融合酶，它将能够自然切割DNA的归巢核酸内切酶（HEs）与转录激活子样效应子（transcription activator-like，TAL）的DNA结合域融合在一起。TAL是一种可识别特定的DNA序列，易于工程化的蛋白。这种蛋白融合结构可以生成具有高度特异性，紧凑的核酸酶，并与目前所有的病毒和非病毒载体递送方法兼容。
根据协议，bluebird bio公司将其MegaTAL基因编辑技术与诺和诺德在血友病治疗方面的专业知识相结合，希望可以为血友病患者开发出具有高度特异性的治疗方法。其研发的重点将首先集中在纠正A型血友病的凝血因子VIII的缺失，以及探索其它潜在治疗靶点。
“bluebird bio在基因疗法方面的研发能力将使下一代医疗产品对患者的生活产生重大影响，我们很高兴可以与其达成合作，”诺和诺德公司全球药物研发高级副总裁Marcus Schindler先生说：“这项基于基因编辑技术解决遗传疾病的重要合作，代表了诺和诺德在研发血友病和其他遗传疾病治疗药物的持久承诺和奉献精神。”
“目前，我们在MegaTAL技术体内基因编辑平台上已经取得了巨大进展，包括在高质量mRNA的生产和纯化方面，”bluebird bio公司首席科学官Philip Gregory博士说：“我们相信这项技术有潜力研发出具有高度差异化的疗法来治疗严重遗传性疾病。这次合作将推动我们朝着重新定义治疗模式，以及降低患者疾病负担的共同目标迈进。”
参考资料：
[1] bluebird bio and Novo Nordisk Enter into Research Agreement to Develop in vivo Genome Editing Candidates for Haemophilia and Other Severe Genetic Diseases, Retrieved October 09, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191009005185/en/bluebird-bio-Novo-Nordisk-Enter-Research-Agreement
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