速递 | 改善阿尔茨海默病患者认知指标，创新口服疗法达到2b/3期临床主要终点

▎药明康德内容团队编辑

AB Science今天宣布，其在研口服疗法马赛替尼（masitinib）在治疗轻中度阿尔茨海默病患者的2b/3期临床试验中达到预定的主要终点。与安慰剂相比，显著改善患者记忆和认知指标的变化。

阿尔茨海默病是一种渐进的神经系统疾病，损害思维，记忆和独立性，导致过早死亡。这种疾病是一种日益严重的全球健康危机，影响患者和他们的家人。根据世界卫生组织（WHO）的数据，全球有数以千万计的人患有阿尔茨海默病，未来几年这一数字还将继续增长。

AB Science公司开发的马赛替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂。它具有双重作用机制，一方面，通过特异性抑制c-Kit、Lyn、和Fyn蛋白激酶的活性，它可以抑制肥大细胞（mast cells）的激活。肥大细胞是神经退行性疾病、炎症性疾病和肿瘤学中的重要靶点。它们的激活介导的炎症反应可能是阿尔茨海默病疾病发生的因素之一。

此外，马赛替尼还能够通过抑制MCSFR-1活性靶向巨噬细胞/小胶质细胞。这些细胞在阿尔茨海默病的炎症反应中也起到重要作用。

▲马赛替尼（masitinib）简介（图片来源：AB Science公司官网）

在一项随机，含安慰剂对照的国际性2b/3期临床研究中，轻中度患者在接受胆碱酯酶抑制剂和/或memantine治疗的同时，分别接受马赛替尼或安慰剂的治疗。试验结果显示，与对照组（n=176）相比，马赛替尼组（n=182）患者的ADAS-Cog评分（一种测量对认知和记忆影响的工具）与基线相比的变化得到显著改善（p=0.0003），达到试验的主要终点。同时评估患者自我护理和日常生活活动的ADCS-ADL评分也出现显著变化。

与安慰剂组相比，马赛替尼组患者接受24周治疗后，疾病进展为严重失智状态（MMSE<10）的患者数目显著减少。

AB Science科学委员会主席，法国科学院（Académie des Sciences）成员Olivier Hermine教授说：“治疗阿尔茨海默病的这一积极结果进一步验证了马赛替尼在神经退行性疾病中的作用机制。此前，马赛替尼在治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）和进展型多发性硬化的2b/3期临床试验中已经获得积极结果。这三项研究清楚地表明，通过像马赛替尼一样抑制酪氨酸激酶，靶向包括巨噬细胞/小胶质细胞和肥大细胞在内的先天性免疫系统是治疗神经退行性疾病的有效策略。”

AB Science计划在即将召开的医学会议上公布详细的研究结果。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料：

[1] AB Science announces that Phase 2B/3 study evaluating oral in Alzheimer’s disease met its primary endpoint. Retrieved December 16, 2020, from https://www.globenewswire.com/news-release/2020/12/16/2145869/0/en/AB-Science-announces-that-Phase-2B-3-study-evaluating-oral-in-Alzheimer-s-disease-met-its-primary-endpoint.html

[2] AB Science Corporate Presentation. Retrieved December 16, 2020, from https://www.ab-science.com/images/_pdf/ABScience_Presentation.pdf

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