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速递 | 10年内开发100款RNA药物,新锐开创全新治疗模式(附视频)

药明康德 药明康德 2021-05-22

▎药明康德内容团队编辑

由于基于mRNA的新冠疫苗在全球范围内的广泛使用,开发基于mRNA的疫苗或疗法也受到人们的广泛关注。然而,基于mRNA的疗法的一个缺陷是mRNA在细胞内的稳定性有限,这一定程度上限制了基于mRNA的疗法开发。

今日,一家名为Laronde的初创公司走出隐匿模式,并且获得Flagship Pioneering的5000万美元投资。Laronde的技术平台旨在开发一种称为Endless RNA(eRNA)的新型环状RNA。它在细胞内具有高度的稳定性,能够表达多种不同的潜在疗法。在新闻稿中,Laronde表示,它的宏大目标是在今后10年内,迅速扩大其产生和研发力量,让推出100款创新eRNA药物成为可能。


Laronde的eRNA技术平台是基于其创始团队对长非编码RNA(long non-coding RNA,lncRNA)的研究,这是一种在哺乳动物细胞中天然存在的环状RNA。环状RNA的结构让它们能够避免被先天免疫系统或核酸外切酶识别,与mRNA相比具有更高的稳定性。然而,与mRNA不同的是,lncRNA没有携带能够与细胞内制造蛋白的核糖体结合的序列,因此无法启动蛋白合成。

Flagship Labs的研究团队通过对RNA病毒的研究,将RNA病毒中与核糖体结合的IRES序列整合到环状RNA的结构中,生成了名为eRNA的新型环状RNA。eRNA能够与细胞中的核糖体结合,启动蛋白合成,同时又具有良好的稳定性。Laronde表示,eRNA具有模块化的设计,只要替换编码蛋白的序列,它可以指挥细胞生成不同的多肽、蛋白酶、抗体、离子通道和受体。

▲eRNA技术的机理(视频来源:参考资料[1])


Flagship Pioneering公司首席执行官,Laronde公司联合创始人Noubar Afeyan博士表示:“eRNA疗法可以被编程在体内持久表达治疗性蛋白,它的表达水平可以调控,不会引发不想要的免疫反应,并且可以通过简易的递送方式重复给药。这一技术平台的潜在应用非常广泛,它具有替代或增强目前正在使用的多种药物模式的潜力。”

参考资料:

[1] Flagship Pioneering Unveils Laronde to Advance Endless RNA™ - A New Class of Programmable Medicines Capable of Expressing Therapeutic Proteins Inside the Body. Retrieved May 10, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/flagship-pioneering-unveils-laronde-to-advance-endless-rna---a-new-class-of-programmable-medicines-capable-of-expressing-therapeutic-proteins-inside-the-body-301287088.html

[2] Laronde. Retrieved May 10, 2021, from https://www.laronde.bio/


注:本文旨在介绍医药健康研究进展,不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。


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