▎药明康德内容团队编辑
强生（Johnson & Johnson）旗下的杨森（Janssen）公司近日宣布，美国FDA授予其双特异抗体talquetamab突破性疗法认定，用于治疗患有复发或难治性多发性骨髓瘤的病患。
多发性骨髓瘤是一种目前仍不可治愈的血液细胞癌症，主要影响骨髓内一种称之为浆细胞的细胞。当恶性增生时，这些浆细胞会扩散并取代骨髓内的正常细胞。在2020年，全世界预估有17.6万人被诊断患有多发性骨髓瘤。虽然少数患者在确诊时并无明显症状，但大部分的病患会出现包含骨折、疼痛、低红细胞值、疲劳、高钙值、肾脏问题、感染等情形，并为此就医而诊断患有多发性骨髓瘤。Talquetamab同时靶向GPRC5D与CD3分子，其中GPRC5D是表达在多发性骨髓瘤细胞上的靶标，其表达不会随着时间而减少，而CD3则是T细胞受体，与活化T细胞有关。在小鼠身上的临床前研究显示，此抗体可以通过招募与活化带有CD3的T细胞，引起对带有GPRC5D表达的多发性骨髓瘤细胞产生T细胞介导毒杀，进而抑制肿瘤的形成与生长。Talquetamab于2021年1月获得欧盟EMA的优先药物（PRIME）资格，同年3月获得美国FDA的孤儿药资格。此次突破性疗法认定是基于MonumenTAL-1临床1/2期试验数据。此为该疗法在人体内进行的剂量爬坡试验，入组对象为那些经过大量前期治疗、患有难治或复发性多发性骨髓瘤的患者。此临床试验数据发表于2022年欧洲血液学协会（EHA）与美国临床肿瘤学会（ASCO）的年会上。“这次突破性疗法认定对于talquetamab的开发是重要的一步。Talquetamab是潜在‘first-in-class‘的双特异抗体，可以通过连接T细胞与GPRC5D来治疗患有难治性或复发性的多发性骨髓瘤患者，”杨森临床研发副总裁Sen Zhuang博士说道，“虽然目前有其他获批使用于多发性骨髓瘤的疗法，但由于此疾病的异质性影响患者的治疗反应，开发新的靶标与疗法仍是相当需要的。我们以治愈疾病为目标，试着给予患者最佳的疗法，这是我们迈向科学进展与开发新疗法时所怀有的坚定使命。”参考资料：
[1] Janssen Announces U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation Granted for Talquetamab for the Treatment of Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. Retrieved July 1, 2022 from https://www.janssen.com/janssen-announces-us-fda-breakthrough-therapy-designation-granted-talquetamab-treatment-relapsed-or
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。