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日前，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，美国FDA已经接受该公司为在研AAV基因疗法valoctocogene roxaparvovec重新递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗严重血友病A成人患者。FDA预计将在明年3月31日之前做出审评决定。新闻稿指出，如果获得批准，valoctocogene roxaparvovec将成为首款FDA批准治疗血友病A的基因疗法。

血友病A是由于缺乏凝血因子VIII而导致的一种罕见遗传性出血性疾病。凝血因子的缺乏使患者凝血酶生成不足，导致凝血障碍。血友病A以反复出血及其相关并发症为主要临床表现，其中约80%为关节出血，其并发症主要是慢性出血性关节病变，且可导致严重的关节畸形。目前，血友病A的主要治疗手段是定期输注凝血因子VIII，但频繁的输注给患者的生活带来了极大不便。

Valoctocogene roxaparvovec是使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。美国FDA于2017与2021年分别授予此基因疗法突破性疗法认定（BTD）与再生医学先进疗法认定（RMAT）。此疗法亦同时获得美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格（ODD）。今年8月24日，欧盟委员会（EC）批准此基因疗法（商品名：Roctavian）有条件上市，用于治疗血友病A。

“这一BLA重新递交让我们向将基因疗法治疗选择带给严重血友病患者的目标又近了一步。我们期待与FDA在审评这一变革性疗法的过程中紧密合作。”BioMarin全球研发总裁Hank Fuchs博士表示。

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