干细胞--中国20万渐冻症患者的解冻剂

渐冻症一般指肌萎缩侧索硬化症（ALS），也叫运动神经元病（MND）。它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括球部、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩，失去运动的能力。

渐冻症在1869年由JeanMartinCharcot首次确诊。属于世界罕见病，被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症、白血病、类风湿等并列的五大绝症之一。

至今致病原因不明，大部分渐冻症病例为零散发病，仅有5～10%的为家族遗传，平均发病年龄为55岁，渐冻症发病年龄越早病情进展越快。

著名物理学家霍金就是此病的患者，他从21岁就被医生诊断出渐冻人症到2018年才去世，经历了55年的时间，是世界渐冻症医学上的奇迹，或被认为是全球患渐冻症后最长寿的人。

渐冻症是一种进行性神经系统疾病，它选择性侵犯脑与脊髓的上、下运动神经元的神经系统变性疾病，具有不可逆、致死性的特征，可导致进行性肌肉萎缩和瘫痪，最后死于吞咽困难和呼吸衰竭。

目前，中国有20万左右的患者，这个数字还在逐年递增。令人痛心的是，目前这种疾病尚无有效的治疗药物，大约80%的患者会在发病后5年内死亡。至今为止，ALS的临床和病理特征逐步被阐明，但医学界一直无法彻底揭开这一疾病的发病原因和机制，更没有找到有效的药物来阻断疾病的发展。

ALS的预期寿命取决于2个因素：呼吸肌和吞咽肌。呼吸肌无力会导致呼吸衰竭；而吞咽肌恶化会导致营养不良和脱水。如果ALS患者没有出现这方面的恶化，那么即使其他情况变得糟糕，也可能会活得更久。恰好霍金就属于没有衰竭的情况。

ALS属变性疾病，神经系统病变的治疗原则是早期诊断，尽量保持神经功能“正常/仅次于正常”状态的病程，可推迟使用呼吸机，延缓疾病的恶化时间。大大延长患者的生存期。

渐冻症主要的治疗方式包括药物和支持治疗，目前仅有2款药品被FDA仅批准用于渐冻症的治疗，分别是利鲁唑（riluzole）和依达拉奉（edaravone）。

由于渐冻症的致命性和不可逆的进程，当前医疗手段无法治愈，寻找新的有效疗法迫在眉睫。而应用干细胞移植来阻止或延缓ALS的进展逐渐成为当今医学研究的热点。

临床前的实验表明，MSC治疗能够延迟渐冻症的发病，延长寿命，而且减缓运动神经元的损伤。MSC在体内能够长期存活，并且迁移到脑和脊髓部位。

干细胞治疗ALS的作用机制 

临床案例 

ALSFRS量表评分包括语言、唾液分泌、吞咽功能、书写、行走等项目，分值越低神经功能损害越严重。

APPEL评分包括延髓功能评分、呼吸功能评分、肌肉力量评分、下肢肌肉功能评分和上肢肌肉功能评分，分值越高，神经功能损害越严重。

通过临床观察治疗后患者主要的改善有 

①肌肉力量的增加；

②四肢肌张力下降；

③肌束震颤次数明显减少；

④言语及吞咽功能明显好转。

未来展望

近年来随着干细胞疗法的临床研究，在一定程度上延长了渐冻人的生存时间，改善并遏制了运动神经元的进行性损伤，成为攻克这一世界性难题的新希望，干细胞疗法将发挥着巨大的潜力，让生命免于“渐冻”，提高患者生命质量，还ALS患者一个健康美好的未来！

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