【转化医学】FDA欲平衡干细胞临床治疗和研究的“天平”，明确患者安全第一
生活中寻求“平衡”的事儿太多了。但相比“生与死”或“生存质量”，个人的选择截然不同。面对干细胞奇特而又未知的疗效，有人愿意把选择留给患者，有人却在把控着他人的选择。你说呢？
最近，FDA邀请全美干细胞临床治疗和基础研究两大阵营的医生和科学家们召开听证会，探讨如何强化干细胞临床应用技术的监管和规范化，如何促进干细胞临床研究验证其安全、有效性。FDA此举表明了对以细胞技术为治疗方案所持态度和监管政策的发展趋势。
和国内状况一样，美国也有上百家合法注册的私营诊所提供以干细胞技术为主的临床治疗，医治的疾病多数是罕见和疑难杂症。在干细胞制备技术上，包括从脂肪组织、血液、骨髓，甚至胎盘组织中提取出干细胞。利用干细胞作为特殊的治疗方案，治疗风湿性关节炎、脊柱损伤、巴金森症和卒中等难治愈的疾病，甚至用于治疗儿童孤独症。
然而，从事干细胞研究的科学家们并不认可现在的临床干细胞治疗。比如说，有不少临床机构或诊所应用骨髓和血液干细胞治疗某些癌症，如白血病和淋巴癌等。但疗效并没有显著差异。
科研人员研究干细胞，期望能实现修复那些损伤的细胞、组织，甚至器官。遗憾的是至今还没有可信服的人体试验验证干细胞技术的安全和有效性。正如哈佛大学干细胞研究专家George Daley所言“质疑永远会存在的，这既是科学研究，也是对医疗不完美的追求。” 试想一下，从患者自身获取干细胞，经过处理后再注射或输回给该患者，试图治愈患者的风湿性关节炎、或脊柱损伤或脑部疾病（例如巴金森症和老年痴呆症）。的确有个案疗效显著或有些效果，但这并不能够说明这种细胞治疗方案是安全、有效的。
已知干细胞的潜在和致命的不良反应包括：干细胞回输后引起严重感染、诱发肿瘤、甚至激活自身免疫系统而造成一系列不可挽救的后果。
无论是医生，还是干细胞研究专家都在抱怨FDA对干细胞治疗技术监管不利，特别是那些私立诊所以此营生，误导患者。因为干细胞来源于患者自身，类似自体移植一样，似乎没有什么风险。有些诊所在提取和处理干细胞等环节上也没有严格的操作规程，类似抽血后回输一样。越来越多的私立诊所提供干细胞治疗，FDA也意识到加强监管的必要和紧迫性。
但是，对于干细胞治疗技术应用于临床治疗，FDA仍无时间表出台相关监管法规或条例。FDA官方网站上也只有相关提示，告诫患者在选择干细胞治疗之前，需要了解干细胞治疗的潜在风险和不确定性。这些内容仅仅是善意提示，不是监管条例和法规。
干细胞治疗另一显著问题是费用巨大。几乎没有医疗保险机构承担患者上万美元的治疗费用。换句话讲，目前所有干细胞治疗均为自费。加州大学戴维斯分校干细胞专家Paul Knoepfler博士一直关注干细胞治疗费用和安全问题。最近，他在《Cell Stem Cell》期刊上撰文披露：干细胞治疗费用从5000-10万美元不等。全美大约有500家诊所，每年为多达10万名患者提供各种不同的干细胞治疗。FDA却视而不见，聪耳不闻。如此长久下去，干细胞治疗会在商业化利益驱使下越走越远，让越来越多的患者处于自己都无法把控的风险之中。
那些从事干细胞临床治疗的科学家-医生们则认为“我们不想、也不可能等待一切研究结果证明干细胞毫无风险之后，再开始应用临床治疗，患者有需求，而又没有任何有效的治疗手段。” 作为美国干细胞临床诊所的代表人物，位于加州的美国干细胞诊所总医疗官甚至抱怨到 "首先，患者有自主权选择自体组织或细胞用于治疗自己的疾病。如果为患者提供知情同意，告知治疗方案和潜在风险，选择是否应用干细胞治疗的权力就在患者自己手里。特别是那些现在没有任何已知治疗方法的疾病，患者不会坐等的。”
Comella博士例举她的诊所用干细胞治疗视网膜脱落症。采用自体干细胞注射到患者眼部，患者的疾患获得完全治愈，整个过程没有什么严重不良反应，至今采用干细胞疗法已经治愈了6000多例患者。
如果能治疗那些久治难愈的患者，譬如说，糖尿病、脊柱损伤或心衰等患者，让患者自己选择治疗方案，这不正是现代医疗所寻求的发展方向吗？当然，任何医疗手段都不可能毫无风险，即便是FDA批准上市的药品和治疗方案，也有各种不良反应和潜在风险。这是医疗实践的现状。不是干细胞治疗技术独有的。
关于干细胞的来源和制备技术，医生们也强调所采用的干细胞来源不是人体胚胎干细胞，也不是实验室制备的诱导分化多能干细胞，而是患者自体干细胞。在这点上，各方达成了共识。
总之，以细胞为治疗方案的监管规则，包括干细胞和免疫细胞治疗应用已经成为了不可回避的发展趋势。医生有责任和义务考虑患者的诉求和安全。尽管存在诸多不确定性和未知，包括那些奇迹般治愈的成功案例或永久性致残或生命的逝去，医生的所作所为一切应以患者安全为第一。
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