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今日，诺华公司宣布，其潜在“first-in-class”补体因子B抑制剂iptacopan，在治疗此前未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的3期临床试验中达到主要终点。顶线结果显示，接受iptacopan治疗24周后，很大一部分患者在不需要输血的情况下血红蛋白水平提高2 g/dL以上。详细结果将在近期的医学会议上公布，并将被纳入iptacopan治疗PNH的监管申请。

PNH是一种由补体介导的罕见血液疾病。补体系统是先天免疫系统的一部分，它能够提高抗体及吞噬细胞攻击和清除体内病原体的能力。PNH患者的部分造血干细胞发生了突变，使红细胞容易被补体系统过早地破坏，继而引发血管内溶血和血管外溶血、贫血、血栓形成、疲劳和其他一系列症状。

Iptacopan是一种特异性靶向补体因子B的抑制剂，该靶点是替代补体通路的关键蛋白。Iptacopan在C5补体通路的上游发挥作用，既能阻止PNH的血管内溶血，也可以防止血管外溶血的发生。从作用机制上推测，iptacopan可能比抗C5疗法更具有治疗优势，它针对的是导致PNH发生的生物学机制中的关键环节，为患者提供了一种口服单药治疗选择。

图片来源：123RF

此前，iptacopan在名为APPLY-PNH的3期临床试验中已经达到主要终点，与抗C5疗法相比，在治疗PNH患者时表现出优效性。

“这项3期临床试验中此前未接受过补体抑制剂治疗的患者的数据令人鼓舞。”诺华心血管、肾脏和代谢开发部全球负责人David Soergel博士说，“针对PNH患者的第二项临床试验结果显示了这一疗法的巨大潜力，让我们能够全球递交监管申请，目标是让iptacopan成为首款PNH口服单药疗法。”

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