五十万分之一的秘密，受困家庭无处诉说的伤痛
The following article is from 南都周刊 Author 何珊珊
9.15是每年一度的 “世界淋巴瘤日” ，在70多种亚型的淋巴癌中，部分罕见亚型的确诊艰难，治疗曲折，给患者和家庭带来了巨大的困扰。随着近年来创新药物接连不断的涌现，淋巴癌有望被当作“慢性病”来治疗。
文 | 何珊珊 编辑 | 星煮
“突然中彩的人生”
“平时不抽烟、不喝酒、不熬夜，怎么着也不该落到我头上来啊！” 就是一次普通的单位体检，平日里看似过着波澜不惊的生活起居、平淡到甚至有些不起眼的许丰年，却在42岁那年被诊断出患有一种不到 “五十万分之一” 概率的罕见肿瘤。
连同事都为他打 “抱不平” ， “全无不良嗜好，连打麻将他也总是以家事为托词，几乎从不加入” 。尽管从确诊至今已过去五年，但回想起那一幕，许丰年的脸上仍是一副不信邪的表情，“当时完全蒙了，根本就没听说过这个病” 。
“套细胞淋巴瘤” ，是众多淋巴瘤亚型中的一种，在所有淋巴瘤里，发病率6%左右，而在整个正常的人群发病当中则仅有千万分之十三。家住无锡的许丰年心里自有一笔账，“以无锡六百万人口来计算，得我们这种病的人，按比例算还不到八个人。比中彩的概率还低。”
从体检查出脾脏肿大，到确诊套细胞淋巴瘤（根据世界卫生组织发布的数据，目前可识别的淋巴瘤大约可分成70多种亚型，其中套细胞淋巴瘤属于侵袭性较强的一种，疾病的进展十分凶猛），前后用了不到两个月。在这点上，许丰年算是幸运的。因为工作单位就在上海，再加之往返无锡上海之间，高铁也只需要半个多小时，从一开始就得以在上海的医院接受相对规范的治疗。
在国内最大的淋巴瘤患者聚集社区 “淋巴瘤之家” 上，从最初出现早期征兆，到最终确诊历经各种周折的病友，大有其人。
家住福建福安的患者蓝天，比许丰年年长十来岁，从看病到确诊足足用了近两年时间。期间，往返辗转于当地的闽东医院，到距家百里外的福安县城求医，再到三百公里外的福州肿瘤医院，甚至一度被诊断为肺癌，直到2018年元月远赴上海，才最终确诊为这种罕见的肿瘤。
“ 一开始只是手上起了几个包，像蚊子块一样，就是长期不见消。一挠，甚至就破个水泡。” 蓝天回忆说，“用过激素类皮肤病外敷药，也吃过中药，很长一段时间里被当成荨麻疹治疗，在皮肤科进进出出，前后花了近八万块。后来由于免疫力降低，开始感冒，肺部大面积感染发炎，从皮肤科到呼吸科，中间还因为住院住不进只好在泌尿科看病，最后才进了血液科。”
无独有偶，家在700公里之外的江西鄱阳的患者胡荣，也是因为肺部的病灶，而在半年多里干脆被当成 “肺癌” 治疗。一路从鄱阳跑到景德镇、省城南昌，最终还是在江浙打工的女儿一意坚持之下，给他在上海的医院挂上了号，才诊断出是另外一种罕见的淋巴瘤——慢性淋巴细胞白血病（CLL），俗称“慢淋”。
相比许丰年、蓝天所患的 “套淋” ，这种 “慢淋” 的进展稍慢，但发病率同样罕见。“慢淋” 的发病率约为0.18/10万人，同样不足 “五十万分之一” 的得病机率。
“比中彩还低” 的得病比率，再加之淋巴瘤复杂的分型，导致本就稀缺的医疗资源，在这种癌症 “少数派” 在认定和治疗上，都遭遇了极大的挑战。
据2019年《淋巴瘤白皮书调研报告》显示：在参与调研的近5000位淋巴瘤患者中，有过误诊经历的患者占被调查者总数的43%，大部分患者需要到北京、上海、广州等医疗资源比较集中的城市或者省会地区，才能获得确诊。
“终身服药”
一旦确诊，这个 “痛苦的过程” 却才刚刚开始。
胡荣至今一说起这些年吃过的苦，就把头摇成拨浪鼓一样，“ 如果你试过化疗，绝对不会想吃两遍苦 ” 。但为了省钱，他还是坚持了四个月，明显的副作用一度导致他味觉丧失。“ 当时医生说，化疗后应该可以控制一两年，可三四个月后，肿瘤就再次长出来了。” 复发后他暴瘦，冬天穿着棉袄，120多斤的大男人，一下瘦成了103斤。
咬牙之下，他开始考虑医生提的第二种治疗方案，吃靶向药。但当时进口的靶向药高达每瓶（21粒）4万8千元的定价，让这个 “贫困户” 尚未摘帽的家庭，感到窒息。“当时说是至少要自费三个月，然后才可以享受慈善赠药。”
患病前，胡和妻子两人常年在外打工，胡帮着族人承接装修工程做些小工，而妻子也在工地上前后忙活打杂，“ 能挣一点是一点 ”。手上好不容易攒起来的一点积蓄，胡早就想好 “女儿大了，要给她找个好人家。我们这里的婚俗，女儿出嫁拿不出个二三十万，别人都不拿正眼瞧你。” 在外奔忙多年的压箱底钱，却要用在治病上，胡前思后想心有不甘。
“ 后来还是找他二姐给做的思想工作。人没了，什么都没了。再贵，这个病我们也得治。” 胡妻在丈夫确诊后的这三四年间，承担了家庭的经济重任，有时甚至一人打三份工，还要供在县城读书的儿子上学。
“ 但是，这药一吃就吃上了，也没有想到，要终身服药 ” ，身为一家之主的胡荣，满脸歉疚。
家住福安的蓝天是双职工家庭，他本人是镇上一所小学的领导，夫妻俩的收入水平在当地原本赶得上 “小康” 水平。但两年的治疗下来，已经欠下了超过二十万的外债。
原本是家里 “顶梁柱” 的蓝天，仍坚持到单位上班，“有时不知道的人，甚至认为我已经完全好了。” 尽管此前在发病最严重的时候，他有过严重的痛风并发症导致无法行走，一度需要推在轮椅上进出。
而且，由于进口的靶向药物伊布替尼有较强的副作用，蓝天每天不得不额外吞服大量药物，“ 吃一种药保护肝，另外要吃一种药保护胃，至少这三种药需要长期吃的。即便哪天靶向药耐药停了，这些药还都不能停，得继续吃，半年最少”。
个中的苦衷，只有这个一脸刚毅的客家汉子默默承受。一俟在旁照顾的妻子离开，他偷偷在记者面前摊开一本 “练习册” ，上面一笔笔蝇头小楷，载定了治病期间学校同事、亲朋给他捐助的款项。在每个名字后面，或打了小勾（表示已清账），或是画了个圈。
这是一笔他未了的心事。而随着治疗的深入，他的心事越来越重。“ 还有个秘密，我还瞒着她（老婆）。上一次复查，又发现有两处肿瘤有变大趋势，我只能通过病友辗转去香港买了一种仿制药，一针要4000多，两种靶向药联用，每三周就要打一针…… ”
以他们夫妇俩相加不到万元的工资，还要负担在读大学的女儿的学费，这笔账已是入不敷出。过去对家庭经济并不上心的妻子，这两年里路过商店时，都不敢在橱窗前停留，而且，一旦向丈夫提起“卖房治病”的可行性，这个相伴半生的男人几乎一下子变得陌生，像是受到了暴击，变得愈发沉默和不苟言笑。
从恶性肿瘤到 “慢性病” ？
生活规律、日子过得波澜不惊的许丰年，在确诊后一度陷入了精神抑郁。是身边的妻子和女儿的陪伴，帮他挺过了那一关。时至今日，他在记者面前扳起指头算起来，“ 我已经熬过五年了，比起一般所说的3-4年的中位生存期要多活了一两年了 ” 。“ 淋巴癌之家 ” 上有同属罕见肿瘤的病友，确诊至今挺过了13年，对他说来是一种莫大的鼓舞。
这种 “幸存感” 不止在他一个人身上，蓝天作为福安唯一一个靶向药的用药者，他从国家医保谈判伊始，就密切注视着政策的点滴动向。今年五月，医保政策一落地，他就跟本地的医院药房联系上，填报了专门的申请单（因为靶向药的单价较高，加上用这种药的患者少，一般医院不会主动进药），“那天，药一到福安，他们就给我来了电话。我一算，差不多是提出申请后的第五天。” 蓝天眼睛里突然闪烁的神采，像是在瞬间把病痛抛诸了脑后。
而在药物申请、流转而造成的“断档”期内，他还是需要提前预留、或者通过病友群内存药的周济，才得以勉力支撑。
今后如何继续维持治疗？这个问题仍然悬在患者的头顶。
所幸的是，随着医学技术的进步，淋巴瘤摆脱了过去只能放化疗的束缚，本土的新药研发也在提速。
对于众多和许丰年、蓝天有着相似经历的患者而言，PD-1、泽布替尼、利妥昔单抗……一个个耳熟能详的名字，对于他们意味着又一次新的希望。用“淋巴瘤之家”的洪飞的话说，“ 其实患者现在更多期待新药包括本土研发的靶向药泽布替尼的上市，泽布替尼现在有一些数据大家认为它可能比进口药还要更好一些，包括副作用方面可能会更好。”
北京大学肿瘤医院党委书记、淋巴瘤科主任朱军教授在接受采访时表示，“近些年来，淋巴瘤领域经历了若干次的飞跃，从过去以全身化疗为主，到如今新药不断涌现，包括靶向药物和免疫治疗的运用，让患者的生存质量明显提高。尤其随着本土创新药的发展，对于套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞性白血病等少见亚型都有新的疗法在探索，随着新药的进入，患者将来可能实现’无化疗’状态，真的将它从恶性肿瘤变成慢性病。”
“唯一的盼头，就是进入‘罕见病用药’”
为了以较低的成本获得新药，部分患者甚至不得不铤而走险到印度买药。以这个群体常用的美罗华（进口利妥昔单抗）为例，600毫克的剂量，正价药一次需要两万五，但印仿药的价格才不到六分之一。一年前，许丰年骨髓检测呈阳性，初显复发迹象，即在病友的建议下搭上了前往印度购买仿制药的班机。在飞机上跟左右临座一交流，“发现周围的人不是去做IT的，就是去买药的。”
蓝天瞒着妻子从香港通过病友带来的联用药物，因为没有正规的处方和采购凭证，在注射时曾遭到当地医院的拒绝。他本人也陷入了新的惶惑，因为新药联用尚没有可靠的临床数据，一旦出现副作用，在国内几乎面临无处就医的窘境。
类似的情况在这一肿瘤 “ 少数派 ” 群体中其实十分常见，“ 淋巴瘤之家 ” 上，就有大量这样的提问，诸如 “ 耐药之后怎么办？”
论坛的创始人、本身也是一名亚型淋巴瘤患者的顾洪飞如是说，“ ‘罕见肿瘤’ 就像是肿瘤和罕见病中间的交集，兼具两种分类的特点，对患者生命危害程度大，同时由于疾病罕见，在临床治疗上往往治疗手段和用药选择非常有限，很多明明可能有效的药物，并不会单独针对这些罕见亚型去开发适应症。好在，随着新药研发速度的加快，近年来涌现的适用于亚型淋巴瘤治疗的靶向药物提供了更多的选择。但是，患者如果因为吃不起药，而失去了生的希望，是一件十分遗憾的事 ” 。
国际上，各国对于罕见病的定义不尽相同，而在我国，目前尚没有对于罕见病的法律释义。早在2010年在上海举办的中国罕见病定义专家研讨会上，曾建议将发病率小于 “ 五十万分之一 ” 的疾病，定义为罕见病。去年五月，《第一批罕见病用药名录》正式发布，共有121种疾病被收录其中中，仅包括4种罕见肿瘤，亚型淋巴瘤并不在列。
相比之下，美国国立卫生院（NIH）的统计，目前已有近7000种疾病被确定为罕见病，其中收录了超过500种罕见肿瘤；而自2007年在欧盟登记的罕见肿瘤，也达到了198种之多。
2019年淋巴瘤白皮书调研报告数据显示，在自费比例达到60%以上的淋巴瘤治疗花费中，间变大（ALCL）、套淋（MCL）等几种罕见淋巴瘤的经济负担位列前三。
在第一批罕见病目录发布后，“ 淋巴瘤之家 ” 向罕见病联盟发出了呼吁，希望将淋巴瘤其中的几个罕见亚型——套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞性白血病、华氏巨球蛋白血症以及霍奇金淋巴瘤纳入下一批国家罕见病目录，从而实现以罕见病用药的标准，来保证“癌症少数派”患者的治疗可及性。
状态好的时候，蓝天还会在唐楼底层过堂的长桌上练练字，那是他得病后尚且保留的仅有的一点爱好。长期订阅的《书法报》从北京邮寄到福安的家中，已是过期一周的陈报。习惯于此的他，也并不介意。“ 救命药也要等，那就等吧…… ”
刚过了 “ 五年生存期 ” 的许丰年，现在最大的盼头就是女儿。“ 像我们已经得了这种病，就要从好的方面想，从刚开始治病的时候，女儿还刚上中学，现在都快考大学了。我最大的动力，就是希望在她踏进婚姻殿堂的一天，还能有父亲陪伴在她左右…… ”
（应采访者要求，文中许丰年、胡荣、蓝天为化名）
来源｜南都周刊
END
推荐阅读
▽
何珊珊：想要当事方回应？全渠道找遍，才能问心无愧 | 采访手记
“塑料情”与你已“锁死”：你的身体里至少有70000万片微塑料
运营总监 | 何珊珊 戴雅婷
值班编辑 | 罗欣瑜
微信编辑 | 韩凤兰
听说，有趣的人都关注了我们！