今日，一家致力于RNA编辑基因疗法开发的生物技术公司Shape Therapeutics，宣布完成3550万美元的A轮融资。本轮融资由New Enterprise Associates领投。该公司表示本轮资金将用于推进其突破性的RNA和蛋白质靶向平台开发。
该公司的平台包括专有的ShapeTx RNAfix ™技术，这项技术可通过利用诸如作用于RNA的腺苷脱氨酶（ADAR）、抑制性tRNA以及工程化的腺相关病毒（AAV）等蛋白质，直接在体内靶向和修饰RNA。RNAfix™平台通过使用天然人类细胞修饰RNA，从而限制了与免疫原性、细胞毒性或脱靶DNA编辑相关的风险，并与其他现代基因组工程技术区分开来。
RNAfix™平台技术（图片来源：Shape Therapeutics官网）
ShapeTx的技术源自加州大学圣地亚哥分校（UCSD）生物工程助理教授Prashant Mali博士的研究。Mali博士在哈佛医学院（Harvard Medical School）George Church实验室进行博士后研究时，率先在人体细胞中使用CRISPR。ShapeTx RNAfix™平台建立在他实验室的最新研究之上，该平台展示了体内使用向导RNA募集天然ADAR，并修复多种小鼠模型中罕见遗传疾病的突变。
ShapeTx总裁兼首席执行官Francois Vigneault博士表示：“我们的技术可以通过短链的向导RNA劫持细胞中天然存在的蛋白质（例如ADAR），来纠正神经退行性、肿瘤、代谢和罕见遗传疾病中的突变或靶向特定基因。我们专有的平台可以避免体内免疫原性和基于CRISPR技术的永久性脱靶损伤风险。”
New Enterprise Associates合伙人Ed Mathers先生说：“这是一个拥有巨大变革潜力的专有技术平台，且这个技术平台由专注于数据驱动的科学团队在领导。该技术已经展示了其在多个体内模型中令人振奋的演示结果。我们支持推动该技术进入临床。”
此外，值得一提的是ShapeTx在完成A轮融资的同时，还成立了由基因组学、生物工程和基因编辑领域的全球专家组成的科学顾问委员会，其中包括George Church博士，James Collins博士和Don Cleveland博士。
George Church博士说：“Prashant和Francois是多年来我实验室中极具创新性和才华的人物，我很高兴看到他们的范式转换技术可以颠覆基因治疗领域。”
参考资料：
[1] Shape Therapeutics, Inc. Raises $35.5M Series A Financing, Led by NEA and Announces the Formation of a World-Class Scientific Advisory Board, to Advance a First-in-Class RNA Editing Gene Therapy Platform Focused on Curing Genetic Diseases retrieved November 6 2019 from https://www.businesswire.com/news/home/20191105005443/en/Shape-Therapeutics-Raises-35.5M-Series-Financing-Led
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